Komórki macierzyste lekarstwem na anemię sierpowatą
Marta Pieszko | 2006-01-03
Naukowcy z Memorial Sloan-Kettering Cancer Center po raz pierwszy zastosowali terapię genową za pomocą komórek macierzystych oraz interferencyjnego RNA do leczenia anemii sierpowatej.
Aby zapobiec produkcji anormalnej hemoglobiny powodującej anemię sierpowatą do komórek pacjentów wprowadzono wirusowy wektor. Wektor przenosił geny terapeutycznych globin, które zawierały w sobie prekursor małego interferencyjnego RNA (siRNA), które to miało powstrzymać formowanie się anormalnej hemoglobiny. W wyniku badania pochodzących od pacjentów z anemią sierpowatą komórek macierzystych, naukowcy dowiedli, iż nowo powstałe czerwone krwinki wytwarzają normalną hemoglobinę i powstrzymują produkcję komórek o sierpowatym kształcie charakterystycznych dla tej choroby.
„Anemia sierpowata może być leczona jedynie przez transplantację zdrowych krwiotwórczych komórek macierzystych, jednak ta opcja nie jest dostępna dla większości pacjentów z powodu trudności w znalezieniu odpowiedniego dawcy” wyjaśnia Michel Sadelain, autor Programu Immunologicznego w MSKCC. „ Poprzez zastosowanie transferu genów zawsze istnieje zgodność, ponieważ do leczenia choroby używane są własne komórki macierzyste pacjenta.”
Anemia sierpowata jest chorobą uwarunkowaną genetycznie, polega na występowaniu anormalnego typu hemoglobiny. Nagromadzenie się hemoglobiny S wewnątrz czerwonych krwinek ingeruje w zdolność erytrocytów do swobodnego przepływu przez małe żyły, pozbawiając przez to tkanki odpowiedniej dostawy tlenu. Może to powodować ból, anemię, infekcje, uszkodzenia organów a nawet zawał. Ten typ anemii jest przede wszystkim rozpowszechniony w środkowej i zachodniej Afryce, sporadycznie jest spotykany w rejonie Morza Śródziemnego. Choroba ta występuje najczęściej u mulatów i murzynów. W obecnej chwili nie ma innej możliwości leczenia tej choroby niż transplantacja komórek macierzystych.
Aby wyleczyć anemię sierpowatą naukowcy z Centrum Sloan-Kettering wynaleźli nową strategię łącząc siRNA z transferowanym genem globiny poprzez stworzenie terapeutycznych transgenów zawierających gen gamma-globiny i mały interferencyjny RNA specyficzny dla beta S-globin - zmutowanych globin, które są przyczyną anemii sierpowatej.
Nowy gen miał dwie funkcję - produkowanie normalnej hemoglobiny oraz powstrzymanie produkcji kolejnych pokoleń sierpowatych komórek. Terapeutyczny gen został wprowadzony do wektora lentiwirusowego a następnie wektor wprowadzono do krwiotwórczych komórek macierzystych. Po zastosowanie tego typu leczenia komórki rozpoczęły produkcje normalnej hemoglobiny.
„Udowadnia to naszą hipotezę, że jednocześnie można w tej samej komórce dodawać jedną funkcję usuwając inną oraz otrzymywać współdziałające ze sobą genetyczne modyfikacje w obrębie pojedynczej komórki.” mówi Selda Samakoglu, członek zespołu Dr Sadelain*a. "W tym przypadku zastosowaliśmy tę technikę w celu leczenia anemii sierpowatej, jednak mamy nadzieję, że w przyszłości będzie ona szeroko stosowana również do leczenia innych chorób.”
Źródło: BIO.com
Komentarze
BioFan | 2006-01-04 00:00:00
To nie dokonca nowy pomysl. Czytalem 2 lata temu ze ekspresje bialka prawidlowego i jednoczesne wykorzystanie siRNA postulowano do wykorzystania w leczeniu osteogenesis imperfecta.
areo | 2006-01-18 00:00:00
zgadzam sie z poprzednikiem
licealistka | 2006-02-14 00:00:00
Wszystko ładnie opracowane, czytelne i w ogóle, ale nie za bardzo mam odpowiedz na swoje pytanie, tzn. mam napisać o komórkach macierzystych człowieka, ogólnie ale też konkretnie!
gimnazjalista | 2006-11-02 00:00:00
Aha